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Ensayan en España un tratamiento genético contra la leucemia
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17.09.16 - BORJA ROBERT

Cinco niños reciben una terapia que modifica las células de su propio sistema inmunitario para volverlo agresivo contra el cáncer

Ensayan en España un tratamiento genético contra la leucemia

Un científico manipula unos tubos de ensayo en los que realiza un experimento contra el cáncer. :: r. c.

Algunas terapias experimentales contra el cáncer parecen traídas de la ciencia ficción. Una de las más comentadas en los foros médicos recientes es CART, un tratamiento contra algunas leucemias, todavía en fase de pruebas, que ha logrado resultados dispares pero muy prometedores. Consiste en extraer células del sistema inmune del paciente, modificarlas genéticamente para volverlas agresivas contra su patología e inoculárselas de nuevo. Ya ha empezado a probarse en unos pocos países entre los que se encuentra España, donde, de momento, se ha usado con cinco niños, en Barcelona, dentro de un ensayo clínico de la farmacéutica Novartis.

Apenas hace cuatro años que se probó CART en humanos y, de momento, al menos en casos de leucemias linfoblásticas agudas, los resultados son extremos. Uno de cada diez pacientes fallece, y en el resto su enfermedad remite -aparentemente por completo, aunque aún es pronto para asegurarlo-. Por eso solo se ha usado de forma experimental en personas con un cáncer recurrente y en una situación de salud deteriorada. Y aunque de momento los casos de éxito son mayoría, todavía falta un largo camino de pruebas para validar tanto su seguridad como su eficacia. Además, todavía no se sabe si los efectos del tratamiento son duraderos.

«Con leucemia linfoblástica aguda hay casos de cuatro años de remisión continuada», explicó Joseph Fraietta, investigador de la Universidad de Pensilvania (EE UU) y responsable de uno de los grupos de trabajo más punteros sobre CART, durante el curso 'Avances en el tratamiento del cáncer' organizado por Novartis y la Universidad Internacional Menéndez Pelayo (UIMP). Sin embargo, recordó, mientras no se hagan ensayos clínicos más amplios no será posible saber si el tratamiento es efectivo a largo plazo.

La técnica es una solución frente a una de las estrategias que usa el cáncer para sobrevivir y desarrollarse. A menudo, las células tumorales cuentan con un escudo químico que las hace indetectables para las defensas, que no las reconocen como nocivas, por tanto, ni las atacan ni impiden su proliferación. CART modifica el sistema inmunitario para que las identifique y las destruya.

«Usamos lentivirus o retrovirus para modificar las células inmunitarias y acabamos con miles de millones de ellas, que después infundimos de nuevo en el cuerpo», recalcó Fraietta. Les introducen un gen que les permite identificar la leucemia como patógeno. Cuando se inoculan de nuevo, por tanto, empieza una guerra total entre las defensas del organismo y la enfermedad que se libra en la sangre del paciente. Un conflicto hosco que suele acarrear importantes efectos secundarios. En varios de los ensayos con la técnica CART, los pacientes han sufrido una tormenta de citoquinas. Una suerte de reacción exagerada del sistema inmunitario que, en su lucha por destruir a las células nocivas, daña también tejidos sanos durante su proceso inflamatorio. A veces, la respuesta es tan fuerte que puede provocar la muerte. «Todavía no sabemos predecir cuándo va a producirse esta respuesta citotóxica, ni si podemos desactivarla», indicó Fraietta. «Pero se están empezando a elaborar modelos».